Cientistas dos Estados Unidos desenvolveram uma nova abordagem de entrega que aumenta a eficácia de um medicamento à base de pequenos RNAs de interferência (siRNA) em mais de 500 vezes.
A nova técnica permitiu testar a droga em primatas não humanos.
SiRNAs são drogas potentes que podem silenciar um gene causador de doença, mas entregá-las a uma célula alvo tem sido desafiador.
So C. Wong e seus colegas de Arrowhead Madison Inc. apresentaram uma nova estratégia capaz de vencer a dificuldade em entregar níveis elevados de um fármaco siRNA para as células do fígado.
Embora a droga siRNA seja absorvida preferencialmente pelo fígado, ela é encapsulada em glóbulos ligados à membrana chamados endossomas e não pode atingir o DNA das células para exercer o seu efeito de silenciamento de genes.
Os investigadores co-injetaram um polímero com a droga, que também tem como alvo o fígado e, uma vez dentro das células do fígado, eles abrem os endossomas, liberando o fármaco siRNA.
"A promessa de siRNAs é muito forte e está se tornando ainda mais com os progressos na entrega dessas moléculas para o lugar certo na hora certa. O novo trabalho é mais um passo importante para a realização desta promessa", afirma o editor executivo Fintan Steele.