Estados Unidos aprovam medicamento para tratar tipos raros de leucemia

A Food and Drug Administration EUA (FDA) aprovou o medicamento Iclusig (ponatinib) para tratar adultos com dois tipos raros de leucemia, a leucemia mielóide crônica (LMC) e a leucemia aguda linfoblástica cromossomo Philadelphia positivo (Ph + ALL).

Iclusig bloqueia certas proteínas que promovem o desenvolvimento de células cancerosas. O medicamento é tomado uma vez por dia para o tratamento de pacientes com fase crônica, e acelerada, cuja leucemia é resistente ou intolerante a uma classe de medicamentos chamados inibidores da tirosina quinase (TKI).

O medicamento tem como alvo células de leucemia que têm uma mutação particular, conhecida como T315I, que as torna resistentes a inibidores da tirosina quinase atualmente aprovados.

"A aprovação do Iclusig é importante porque oferece uma opção de tratamento para pacientes com LMC que não estão respondendo a outras drogas, particularmente aqueles com a mutação T315I que tiveram poucas opções terapêuticas", afirma Richard Pazdur, da FDA.

A segurança e eficácia do remédio foram avaliadas em um único ensaio clínico de 449 pacientes com diversas fases de LMC e Ph + ALL. Todos os participantes foram tratados com Iclusig.

A eficácia da droga foi demonstrada por uma redução na porcentagem de células que expressam a mutação genética do cromossomo Philadelphia encontrada na maioria dos pacientes com LMC. Cerca de 54% de todos os pacientes e 70% dos pacientes com a mutação T315I alcançaram resposta citogenética contra a doença.

Em fase mais avançada, a eficácia de Iclusig foi determinada pelo número de doentes que apresentaram uma normalização da contagem de glóbulos brancos ou não tinham evidência de leucemia (resposta hematológica maior ou MaHR). Os resultados mostraram que 52% dos doentes com LMC experimentaram MaHR durante um período médio de 9,5 meses;

31% em fase avançada alcançaram MaHR durante um período médio de 4,7 meses; e 41% dos pacientes com Ph + ALL alcançaram MaHR durante um período médio de 3,2 meses.

Os efeitos colaterais mais comuns relatados durante os estudos clínicos foram pressão alta, erupção cutânea, dor abdominal, fadiga, dor de cabeça, pele seca, prisão de ventre, febre, dor nas articulações e náusea.

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