Coquetel de drogas reduz sintomas de tipo comum de distrofia muscular

Cientistas da Universidade de Alberta, no Canadá, descobriram que uma combinação de medicamentos reduz os sintomas de um tipo de distrofia muscular conhecida como Distrofia Muscular de Duchenne em modelos de animais.

A pesquisa revela que o coquetel de droga atinge o ponto central da mutação genética por trás da doença e torna a condição menos severa para os pacientes.

A distrofia muscular de Duchenne, uma das alterações genéticas mais comuns, é causada por uma ausência de distrofina, proteína que apoia o músculo.

O trabalho liderado por Toshifumi Yokota mostrou que, em laboratório, o coquetel de drogas melhorou o funcionamento do gene mutante que provoca a doença.

A terapia permitiu que os modelos de animais produzissem de 10 a 15% níveis normais de distrofina.

"Com este coquetel de drogas fomos capazes de atingir as partes principais do gene mutante. Os resultados foram muito bons, melhor do que esperávamos. A condição de distrofia muscular de Duchenne foi abrandada", afirma Yokota.

A equipe afirma que as pessoas que vivem com Duchenne poderiam se beneficiar do coquetel de drogas, assim que mais testes sejam conduzidos e ensaios clínicos sejam concluídos.

Yokota e seus colegas estão agora usando o mesmo coquetel de drogas em células humanas com distrofia muscular de Duchenne e esperam ver resultados similares.

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