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publicado em 18/01/2012 às 09h00:00
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Foto: Douglas Levere/University at Buffalo
Matthew Disney, professor na Scripps Florida e líder da pesquisa
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Matthew Disney, professor na Scripps Florida e líder da pesquisa

Cientistas dos Estados Unidos identificaram um composto que pode ajudar a reparar um tipo específico de defeito no RNA.

As descobertas podem acelerar o desenvolvimento de terapias para o tratamento de uma variedade de doenças incuráveis, tais como a doença de Huntington, ataxia espinocerebelar, e doença de Kennedy.

O estudo, publicado na revista científica ACS Chemical Biology, descreve um método para encontrar compostos que ataquem RNAs com defeito, especificamente o RNA que transporta uma estrutura conhecida como um "repetição tripla expandida". A repetição tripla, uma série de três nucleotídeos repetidos muitas vezes além do normal no código genético de indivíduos afetados, tem sido associada com uma variedade de desordens neurológicas e neuromusculares.

"Durante muito tempo pensou-se que apenas as proteínas traduzidas a partir deste tipo de RNA eram tóxicas. Mas tem sido mostrado recentemente que a proteína e o RNA são tóxicos. Nossa descoberta de uma pequena molécula que se liga ao RNA e desliga sua toxicidade, não só demonstra ainda mais que o RNA é tóxico, mas também abre novos caminhos para o desenvolvimento terapêutico, porque temos claramente demonstrado que pequenas moléculas podem reverter esse tipo de defeito", afirma o líder da pesquisa, Matthew Disney, do Scripps Research Institute, nos Estados Unidos.

Para a pesquisa, os cientistas usaram uma molécula chamada de 4', 6-diamidino-2-phenylindole (DAPI) como um produto químico e modelo estrutural para encontrar compostos semelhantes, mas mais ativos para inibir a repetição tripla tóxica de CAG. Um desses compostos se mostrou eficaz na inibição da toxicidade das repetições triplas de pacientes doentes, demonstrando uma melhoria nas anormalidades em estágio inicial.

"O defeito tóxico do RNA suga outras proteínas que desempenham um papel crítico no processamento do RNA, e é isso que contribui para essas várias doenças. Nosso novo composto tem como alvo o RNA tóxico e inibe sua ligação com as proteínas, desligando a toxicidade", explica Disney.

Fonte: Isaude.net
   Palavras-chave:   RNA    Defeito no RNA    Toxicidade    Doença de Huntington    Scripps Research Institute    Matthew Disney   
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