Pesquisadores da Universidade de Michigan, nos Estados Unidos, sugerem que a terapia gênica proporciona alívio para dores intratáveis.
No primeiro ensaio clínico da terapia para o tratamento da dor, os investigadores mostraram que o novo agente NP2 é seguro e bem tolerado. Além disso, as medidas de dor nos pacientes tratados sugerem que NP2 pode proporcionar um efeito analgésico substancial.
NP2 é um vetor de transferência do gene que expressa o peptídeo opioide encefalina de ocorrência natural.
Em trabalhos pré-clínicos em animais, o pesquisador David Fink e seus colegas de trabalho, demonstraram que a injeção de NP2 na pele reduz a dor em modelos de dor causada por danos nos nervos, inflamação ou câncer.
Em ensaios clínicos, 10 pacientes com dor causada pelo câncer foram injetados com o agente de transferência de genes na área da pele relacionada com a localização da dor.
Pacientes que receberam dose baixa do vetor mostraram pequena redução da dor, mas pacientes que receberam doses mais elevadas mostraram uma redução superior a 80% de dor ao longo de quatro semanas após o tratamento.
"O conceito subjacente a esta abordagem terapêutica é que a injeção de NP2 na pele resulta em captação para o sistema nervoso e na produção e liberação de uma substância para aliviar a dor em um local controlado na via da dor", disse Fink.
Os pesquisadores tem trabalhado com vetores modificados do vírus simplex do herpes (HSV) que são ocupados por nervos sensoriais da pele após a injeção na pele para o desenvolvimento de terapias para doenças do sistema nervoso há mais de 20 anos.
A abordagem recombinante de HSV representa uma tecnologia de plataforma - um sistema de entrega de drogas que tem como alvo o nervo (NTDDS) - que pode ser usado para entregar e expressar qualquer um de uma série de genes do sistema nervoso. Um vetor NTDDS relacionado, NG2, reduz comportamentos relacionados à dor em modelos pré-clínicos de dor neuropática de lesão do nervo e diabetes.
A transferência de gene NTDDS para o DRG para expressar neurotrofinas locais impede a progressão da polineuropatia em modelos pré-clínicos relevantes, sugerindo que a plataforma NTDDS pode ser usada para tratar polineuropatias degenerativas.
"Este é um exemplo da pesquisa translacional em que passamos de estudos em laboratório para estudo em modelos animais chegando a pacientes humanos. Não houve controle com placebo na fase 1 do estudo, mas o alívio da dor aparente dependente da dose foi encorajador para nós", disse Fink.
A fase 2 do estudo que compara NP2 a um controle com placebo já foi iniciada