Geral
20.06.2012

Dose única de medicamento reverte sintomas de doença neurodegenerativa grave

Terapia testada em animais com doença de Huntington restaura função motora pouco tempo após a aplicação e dura por nove meses

Foto: University of California/San Diego
Don W. Cleveland, líder da pesquisa
Don W. Cleveland, líder da pesquisa

Pesquisadores da Universidade da Califórnia, nos Estados Unidos, descobriram que o tratamento com um único medicamento é capaz de silenciar o gene mutante responsável pela doença de Huntington, diminuindo e revertendo a progressão da doença fatal em modelos animais.

A pesquisa, publicada na revista Neuron, sugere que a terapia poderia causar benefícios motores e neurológicos e motores em adultos humanos com formas moderadas e graves da doença neurodegenerativa.

Para o trabalho, o pesquisador Don W. Cleveland e seus colegas aplicaram em ratos e modelos de primatas da doença de Huntington injeções únicas de uma droga de DNA baseada em oligonucleotídeos. Estes oligonucleotídeos se ligam e destroem seletivamente as instruções moleculares que levam o gene mutante a criar as toxinas de Huntington.

O tratamento único produziu resultados rápidos. Os animais tratados começaram a se mover melhor um mês após a terapia e alcançaram função motora normal dentro de dois meses. Mais notavelmente, os benefícios persistiram por nove meses, bem depois que a droga já havia desaparecido e a produção de proteínas tóxicas tinha sido reestabelecida.

Além de melhorar a função motora e cognitiva, os pesquisadores disseram que o tratamento também bloqueou a atrofia cerebral e aumentou a vida útil de camundongos com uma forma grave da doença. A terapia foi igualmente eficaz se um ou mais genes eram mutantes, um indicador positivo para a terapia em seres humanos.

Segundo Cleveland, a abordagem foi particularmente promissora porque terapias com oligonucleotídeos são comprovadamente seguras e são o foco do desenvolvimento de muitos medicamentos. "Além disso, as descobertas podem ter implicações mais amplas, para outras doenças neurodegenerativas e talvez até para os cânceres do sistema nervoso, como glioblastomas", conclui o pesquisador.

Fonte: Isaude.net