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publicado em 12/02/2013 às 12h00:00
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Reprodução: UCDavisHealth
Craig McDonald, director de la investigación, con el paciente Rutt Jacob
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Craig McDonald, director de la investigación, con el paciente Rutt Jacob

Investigadores de la Universidad de California Davis, EE.UU., han desarrollado un medicamento que puede reducir los síntomas de la distrofia de Duchenne molecular.

El fármaco está diseñado para corregir el defecto genético que causa el deterioro muscular progresivo en niños con la enfermedad.

"Este tipo de terapia génica es el método de tratamiento más emocionante que he visto en mi carrera de la distrofia muscular de Duchenne. Tenemos la esperanza de que va a demorar muchas manifestaciones de la enfermedad y en definitiva, mejorar la expectativa de vida de los pacientes" Craig McDonald, dice el investigador.

La distrofia muscular de Duchenne es causada por mutaciones en el gen de la distrofina muscular. La proteína es un estabilizador que protege las fibras musculares sin distrofina funcional suficiente, los músculos se daña, causando que se debiliten y se deterioran con el tiempo.

El fármaco experimental conocido como drisapersen, está diseñado para cubrir eficazmente la mutación genética específica, permitiendo que el área del problema se ignora y haciendo que las células para producir la proteína algo más corta, pero funcional.

Debido a que la distrofia muscular de Duchenne es poco frecuente y el fármaco se dirige sólo un pequeño subconjunto de variantes genéticas responsables de la enfermedad, los pacientes a reclutar calificados no fue fácil.

Centros médicos que participen en el estudio, UC Davis, firmó el mayor grupo de pacientes en el país. Durante más de un año, los ocho jóvenes participantes tomaron parte en las pruebas en Sacramento, Colorado, Utah y Arizona. Para cada participante, el ensayo incluyó inyecciones semanales.

El estudio también participan extensas pruebas físicas para supervisar el progreso de cada participante con el tiempo. Para evaluar la capacidad física y el progreso de cada niño, los participantes completaron una prueba de caminata de seis minutos.

Los investigadores también midieron la fuerza muscular y el nivel de distrofina en el músculo de los participantes, los últimos resultados obtenidos a partir de biopsias musculares en diferentes momentos durante el estudio.

Aunque McDonald afirma que es demasiado pronto para sacar conclusiones a partir del estudio clínico actual, sugiere que hay razones para ser optimistas con base en estudios en animales y evidencia de otros estudios en Europa. En este estudio, los pacientes y los investigadores del estudio sabía que los pacientes fueron en realidad de tomar el fármaco experimental. El actual estudio realizado en EE.UU. es más rigurosa porque los médicos y las familias son "ciegos", sobre régimen de medicamentos que cada participante recibía.

El equipo espera que los resultados finales de la investigación salen a finales de 2013 o principios de 2014, una vez que todos los participantes hayan completado el país test. "Si tiene éxito, este enfoque puede ser desarrollado para la terapia génica específica que es medicina realmente personalizada", concluye McDonald.

Fuente: Isaude.net
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