Ciencia y Tecnologia
publicado em 08/12/2011 às 09h15:00
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Foto: Salk Institute
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Mo Li (la izquierda). Suzuki Keiichiro, y durante el proceso de investigación en el laboratorio Dr. Juan Carlos Izpisúa Belmonte, quien dirigió la investigación
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Mo Li (la izquierda). Suzuki Keiichiro, y durante el proceso de investigación en el laboratorio
Dr. Juan Carlos Izpisúa Belmonte, quien dirigió la investigación

Los investigadores del Instituto Salk para Estudios Biológicos, EE.UU., han desarrollado una manera de utilizar células del propio paciente para curar la enfermedad de células falciformes y otras enfermedades causadas por mutaciones en un gen que ayuda a producir hemoglobina en la sangre.

La técnica utiliza las células de la piel para generar células madre pluripotentes inducidas (iPSCs), que son capaces de convertirse en muchos tipos de tejido maduro, incluyendo la sangre. Según los científicos, el enfoque de la reparación del gen beta-globina (HBB) impide que las técnicas de terapia génica que pueden insertar genes potencialmente dañinos en las células.

La enfermedad de células falciformes es un grupo de la enfermedad hereditaria de la sangre causada por la mutación del gen HBB en el, dando lugar a proteína de la hemoglobina anormal que permite a las células que transportan el oxígeno en la sangre. Esto hace que los glóbulos rojos se endurecen y pegajoso y adquieren una forma de "hoz" y no el transporte de oxígeno.

Los síntomas de la enfermedad de células falciformes incluyen hinchazón de las manos y los pies, dolor debido a los vasos sanguíneos bloqueados, la anemia y los accidentes cerebrovasculares. La enfermedad se puede curar con células madre o de médula ósea, pero hay un alto riesgo de que los receptores pueden rechazar las células de la médula o de un donante que puede resultar en efectos secundarios graves e incluso la muerte.

El nuevo método creado por los investigadores Mo Li y Keiichiro Suzuki y sus colegas utilizaron iPSCs seguridad para corregir el HBB en pacientes que tienen copias defectuosas.

Debido a que tienen iPSCs propio cuerpo del paciente, tienen un menor riesgo de rechazo del trasplante. Además, alrededor de 500 otros patógenos mutaciones han sido identificadas en HBB, por lo que el equipo creen que el gen correcto puede curar una variedad de enfermedades relacionadas con HBB en todo el mundo.

Para mejorar y garantizar la seguridad de la diferenciación de las células normales en IPSC, los investigadores utilizaron un enfoque de dos pasos. En primer lugar, tomaron células de la piel adulta de un paciente con una mutación en el HBB que causa la enfermedad de células falciformes. Se utilizaron seis genes para inducir a estas células a convertirse en iPSCs, que luego podría convertirse en células sanguíneas. Los genes se introdujeron en las células usando una técnica que evita el uso de virus y la inserción de los transgenes en el genoma de las células.

El siguiente paso fue reparar la mutación del gen HBB en células madre. Para reemplazar el gen defectuoso con una copia normal de CMPi, los investigadores utilizaron un adenovirus modificado que, a diferencia de los virus utilizados en otros métodos, no puede replicar en el cuerpo y no altera el ADN de la célula huésped. Los genes virales se eliminan y se sustituye por una secuencia de ADN que contiene un HBB normal.

El virus modificado, a continuación, la entrega de nuevo material genético en CMPi, donde ha sido la región de ADN que contiene el gen defectuoso sustituido con la secuencia que contiene el gen normal. "Esto sucede de forma natural, trabajando como una cremallera. Gene cierra perfectamente bien con sólo pulsar a los pobres fuera de la secuencia", dice Li

Al reemplazar una región relativamente grande de ADN, la técnica permite a los científicos para corregir diversas mutaciones genéticas a la vez, lo que sugiere que el método puede proporcionar una manera de manejar cientos de tipos de enfermedades relacionadas con HBB. La corrección de los mutantes HBB también fue muy eficiente y el equipo de investigación llevado a cabo múltiples pruebas para garantizar que ningún gen equivocado se integró en el genoma.

El equipo ahora planea llevar a cabo la investigación con animales. Si tiene éxito, esto puede conducir a una terapia para los seres humanos en el que las células madre de un paciente se invertirá en iPSCs continuación genéticamente fijados y trasplantados en la médula ósea del mismo paciente.

Si la técnica demuestra ser eficaz, señalan los investigadores, se puede utilizar para tratar otras enfermedades causadas por mutaciones de un solo gen.

Fuente: Isaude.net
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La enfermedad de células falciformes    las células del propio paciente    la pluripotencia    del Instituto Salk para Estudios Biológicos    Mo Li   
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