General
20.06.2012

Una sola dosis de la droga revierte los síntomas de la enfermedad neurodegenerativa grave

Terapia probado en animales con la función de la enfermedad de Huntington del motor de restauración poco después del tratamiento y la duración de nueve meses

Foto: University of California/San Diego
Don W. Cleveland, quien dirigió la investigación
Don W. Cleveland, quien dirigió la investigación

Los investigadores de la Universidad de California, EE.UU., encontró que el tratamiento con un solo medicamento es capaz de silenciar el gen mutante responsable de la enfermedad de Huntington, reducir y revertir la progresión de la enfermedad mortal en modelos animales.

El pesquisa, publicado en la revista Neuron, sugiere que la terapia podría causar motores neurológicos y los beneficios y los motores en los seres humanos adultos con formas moderadas y graves de la enfermedad neurodegenerativa.

Para que funcione, el investigador Don W. Cleveland y sus colegas aplicaron en las ratas y los modelos de primates de fármaco enfermedad de Huntington en unos inyecciones individuales de ADN basadas en oligonucleótidos. Estos cebadores se unen selectivamente y destruir a las instrucciones moleculares que llevan el gen mutante para crear las toxinas de Huntington.

El único tratamiento que ha producido resultados rápidos. Los animales tratados comenzaron a moverse mejor un mes después de la terapia y llegó a la función motora normal dentro de dos meses. En particular, los beneficios persistieron durante nueve meses, mucho después de que la droga había desaparecido y la producción de proteínas tóxicas se había restablecido.

Además de mejorar la función motora y cognitiva, los investigadores señalaron que el tratamiento también bloqueó la atrofia cerebral y el aumento de la esperanza de vida de los ratones con una forma severa de la enfermedad. La terapia era igualmente eficaz si uno o más genes eran mutantes, un indicador positivo para la terapia en humanos.

Según Cleveland, el enfoque es particularmente prometedor porque las terapias de oligonucleótidos son seguras y son el foco del desarrollo de muchos medicamentos. "Por otra parte, los resultados podrían tener implicaciones más amplias para otras enfermedades neurodegenerativas e incluso para los cánceres del sistema nervioso, tales como los glioblastomas", concluye el investigador.

Fuente: Isaude.net